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Die Gen-Editing-Technologie für behandlungsresistenten Krebs könnte ein „wissenschaftliches Layup“ für die Behandlung anderer Krankheiten sein



CNN

Zum ersten Mal wurde eine neue Gen-Editing-Technologie namens Base Editing verwendet, um Immunzellen zu modifizieren und einen Teenager mit behandlungsresistenter Leukämie erfolgreich zu behandeln. Einen Monat später war die 13-jährige Alyssa in Remission, und einige Monate später geht es ihr immer noch gut.

Die Behandlung ist eine Modifikation der chimären Antigenrezeptor- oder CAR-T-Zelltherapie. Aber anstatt die CRISPR-Geneditierungstechnik zu verwenden, um die Immunzellen des Patienten zu modifizieren, verwendeten die Kliniker die präzisere Base-Editing-Technik, um Spender-Immunzellen zu verändern.

Diese bearbeiteten Zellen werden dem Patienten gegeben, um „T-Zellen im Körper, einschließlich leukämischer T-Zellen, schnell zu finden und zu zerstören“, so eine Pressemitteilung des University College London.

Dr. Otis Brawley, Professor für Onkologie an der Johns Hopkins University, sagte gegenüber CNN, dass das Potenzial der Basenbearbeitung auf andere Krankheiten ausgeweitet werden könnte.

Brawley, der ehemalige medizinische und wissenschaftliche Leiter der American Cancer Society, beschrieb die Entwicklung als „wissenschaftlichen Layup“.

„Diese Technologie wird uns bei vielen anderen Krankheiten helfen. Zum Beispiel haben wir CRISPR bereits zur Heilung von Sichelzellenanämie eingesetzt. Wir können diese Genbearbeitung sehr gut nutzen, um die Sichelzellenanämie noch einfacher, besser und kostengünstiger zu heilen“, sagte Brawley, der nicht an der neuen Forschung beteiligt war.

Im Moment ist er vorsichtig optimistisch und möchte weitere Behandlungen mit dieser Therapie sehen, bevor er Erfolge vermeldet.

Die Basisbearbeitung hat für Alyssa das Leben verändert. Bei dem britischen Teenager wurde 2021 akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie oder T-ALL diagnostiziert. Akute lymphoblastische Leukämie gehört zu den häufigsten pädiatrischen Krebsarten, und T-ALL macht 10 % bis 15 % aller ALL-Fälle aus.

Nachdem sie eine Chemotherapie und eine Knochenmarktransplantation erhalten hatte, blieb Alyssas Krebs bestehen, so dass die Palliativmedizin ihre einzige verbleibende Behandlungsoption war.

Im Mai wurde Alyssa in das Great Ormond Street Hospital for Children in London eingeliefert, wo sie als erste Person der Welt mit basenmodifizierten Immunzellen infundiert wurde.

Etwa einen Monat nach der Behandlung war Alyssa in Remission und erhielt eine zweite Knochenmarktransplantation, um ihr Immunsystem wiederherzustellen. Sechs Monate nach dieser Transplantation geht es Alyssa weiterhin gut.

Alyssa sagte, dass sie keine Frage habe, ob sie die experimentelle Therapie versuchen sollte.

„Sobald ich es mache, werden die Leute auf die eine oder andere Weise wissen, was sie tun müssen, also wird es den Menschen helfen, dies zu tun – natürlich werde ich es tun“, sagte sie in einer Pressemitteilung des Krankenhauses.

Die Ergebnisse von Alyssas Fall wurden auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt, und das Team der Great Ormond Street hofft, mindestens 10 weitere Patienten für die Erprobung der Therapie einschreiben zu können.

Base Editing ist eine noch präzisere Gen-Editing-Technik als CRISPR und hat ein geringeres Risiko unerwünschter Auswirkungen auf die Chromosomen und somit ein geringeres Risiko von Nebenwirkungen.

Durch Base Editing konnten Forscher der Great Ormond Street und des University College London gesunde Spender-T-Zellen entnehmen und zwei Genmarker entfernen, die verhindern, dass die modifizierten Zellen entweder durch das Immunsystem des Patienten oder durch möglicherweise eingenommene Chemotherapeutika zerstört werden.

„Es ist unser bisher fortschrittlichstes Zell-Engineering und ebnet den Weg für andere neue Behandlungen und letztendlich eine bessere Zukunft für kranke Kinder“, sagte Waseem Qasim, Professor für Zell- und Gentherapie am University College London, der das Programm leitete, das Alyssas Spenderzellen herstellte , in einer Stellungnahme.

„Dies ist ziemlich bemerkenswert, obwohl es sich noch um ein vorläufiges Ergebnis handelt, das in den nächsten Monaten überwacht und bestätigt werden muss“, sagte Dr. Robert Chiesa, Berater für Knochenmarktransplantation und CAR-T-Zelltherapie in der Great Ormond Street , in der Erklärung.